Oulun yliopistossa kehitetään geeniterapiaa, joka voi estää keskosten yleisimmän silmäsairauden

Oulun yliopistossa kehitetään uutta geeniterapiaa, joka voisi ennaltaehkäistä keskosvauvojen yleisimmän silmäsairauden, retinopatian, kehittymisen. Sairaus voi johtaa vakavaan näkövammaan tai sokeutumiseen.

Retinopatia syntyy, kun ennenaikaisesti syntyneen vauvan verkkokalvon verisuonet eivät kehity normaalisti. Kehityshäiriötä edistää erityisesti kohdun ulkopuolinen korkea happipitoisuus. Suurimmat riskitekijät ovat syntymä ennen 30. raskausviikkoa, pieni syntymäpaino ja pitkäaikainen happihoito.

Maailmanlaajuisesti retinopatia aiheuttaa vuosittain noin 33 000 vakavaa näkövammaa tai sokeutumista. Nykyiset hoidot, silmänpohjan seuranta, laserhoito ja lääkepistokset, eivät estä sairauden syntyä, vaan puuttuvat sen seurauksiin. Tapaukset ovat lisääntyneet, sillä yhä pienemmät keskoset selviävät nykyaikaisen tehohoidon ansiosta.

Geeniterapia tähtää ennaltaehkäisyyn

Oulun yliopiston professori Peppi Karppisen tutkimusryhmä kehittää hoitomuotoa, jossa silmään annettava yksi pistos estäisi retinopatian kehittymisen jo varhaisessa vaiheessa. Menetelmä perustuu pitkäaikaiseen tutkimukseen elimistön happitasoja säätelevistä entsyymeistä. Geeniterapia estää verkkokalvolla toimivan tietyn entsyymin vaikutuksen, jolloin verisuonet voivat muodostua normaalisti.

Kehitystyössä on hyödynnetty eläinmalleja ja tuotettu spesifisiä vasta-aineita alpakoiden avulla. Vasta-aineet kuljetetaan soluihin viruksen välityksellä, missä ne estävät entsyymin toimintaa. Tällä hetkellä geeniterapiatuotetta valmistellaan prekliinisiin kokeisiin, ja tavoitteena on edetä kliinisiin tutkimuksiin tulevina vuosina.

Karppisen johtama tutkimushanke on osa Suomen Akatemian rahoittamaa GeneCellNano-lippulaivaa.

Luotu 18.12.2025 | Muokattu 18.12.2025